小干擾rna(smallinterferingrna,sirna)是雙鏈的小分子核酸，在轉錄后發揮基因沉默作用，可特異性抑制疾病相關靶基因的mrna的表達從而發揮治療效果。隨著sirna生物學機制的闡明和sirna合成方法的快速發展，絕大多數的基因可通過sirna技術進行沉默，以彌補小分子藥物的不足。目前，已有多個sirna藥物進入不同階段的臨床實驗。但是，sirna體內應用存在著如下的難題：sirna注射給藥后血液中的穩定性差，體內滯留時間短，細胞攝取效率低，缺少細胞內溶酶體的逃逸能力等。

陽離子脂質體作為載藥系統,已被廣泛應用于臨床診斷和治療.作為納米型載體,它既可以包載基因/藥物,也可以包載診斷試劑,還可以兩者同時包載.將陽離子脂質體應用于醫藥,既可以提高藥物的體內穩定性,有利于藥物在體內的長循環;又可以緩釋藥物,延緩腎代謝,降低藥物的毒副作用

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