實驗結果

1.1 sgRNA篩選與基因編輯效率：

1.2 基因編輯對細胞活性的影響：

1.3 靶向LNP的表征與基因編輯效率：

1.4 生物分布與安全性評估：

1.5 靶向tLNPs在HNSCC小鼠模型中的治療效果：

討論

本研究成功開發(fā)了針對頭頸癌的EGFR靶向CRISPR-LNP遞送策略，實現(xiàn)了SOX2基因的敲除，并評估了其治療效果。結果顯示，這些tLNPs能夠特異性地靶向腫瘤細胞，誘導持久的治療反應。這一策略為臨床上高復發(fā)率的實體瘤如HNSCC提供了一種有前景的治療方法。

然而，本研究仍存在一些局限性。例如，盡管tLNPs在HNSCC癌細胞中表現(xiàn)出良好的治療效果，但其在其他類型癌癥中的適用性尚需進一步驗證。此外，CRISPR-Cas9系統(tǒng)的脫靶效應也是一個需要關注的問題。在未來的研究中，我們將繼續(xù)優(yōu)化tLNPs的制備和遞送策略，以降低脫靶效應并提高治療效率。

結論

參考文獻：Masarwy, Razan, et al. "Targeted CRISPR/Cas9 lipid nanoparticles elicits therapeutic genome editing in Head and Neck Cancer." Advanced Science (2024): 2411032.