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產(chǎn)品名稱:SM-102-CHO的研究進(jìn)展與挑戰(zhàn)
1. 應(yīng)用領(lǐng)域
基因治療:用于遞送CRISPR-Cas9等基因編輯工具,治療遺傳性疾病。
癌癥治療:通過靶向修飾,將化療藥物或免疫調(diào)節(jié)劑精準(zhǔn)遞送至腫瘤細(xì)胞。
蛋白質(zhì)替代療法:遞送編碼功能性蛋白質(zhì)的mRNA,治療代謝性疾病(如囊性纖維化)。
2. 優(yōu)勢(shì)與特點(diǎn)
高效遞送:LNP系統(tǒng)可顯著提高mRNA的穩(wěn)定性和細(xì)胞攝取效率。
可調(diào)控性:通過調(diào)整SM-102的化學(xué)結(jié)構(gòu)(如鏈長(zhǎng)、飽和度)或醛基修飾方式,優(yōu)化遞送性能。
生物相容性:SM-102及其衍生物通常具有良好的生物相容性和低毒性。
3. 研究進(jìn)展與挑戰(zhàn)
研究進(jìn)展:
科學(xué)家正探索SM-102-CHO與其他脂質(zhì)(如膽固醇、DSPC)的組合優(yōu)化,以提升LNP的穩(wěn)定性和遞送效率。
醛基修飾技術(shù)被用于開發(fā)靶向LNP,如針對(duì)肝臟、肺或腫瘤的特異性遞送系統(tǒng)。
挑戰(zhàn):
長(zhǎng)期安全性評(píng)估:需進(jìn)一步研究SM-102-CHO在體內(nèi)的代謝途徑和潛在副作用。
規(guī)模化生產(chǎn):優(yōu)化合成工藝以降低成本,滿足臨床需求。
供應(yīng)商:西安昊然生物
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